局座召忠2024年10月12日发布:国产创新药获美FDA批准成功率不到2%！数字化应对出海合规挑战

FDA在现场检查后拒绝批准药物，很大一部分原因是在检查中发现药物研发生产的不规范。2019年至今，顺利获得美国FDA批准上市的国产创新药仅有7款。据《自然》旗下综述杂志《自然评论药物发现》数据统计，2007年1月1日至2023年12月31日期间，177家中国制药公司的350个创新药物从临床一期走到FDA批准的成功率仅1.7%。

业内人士对第一财经记者表示，尽管中国制药企业在成本效益和快速生产能力上具备显著优势，但在生物医药出海时的合规性更为重要，企业要摸清美国FDA等机构的监管审批要求，才能提升出海的成功率。

“已经获得FDA创新药批准的中国制药公司都有一个共同的特点，就是非常重视合规性，并且肯投入。”一位生物医药领域全球投资人对第一财经记者表示。

据了解，当一款药物递交FDA审批后，FDA的检查人员会抵达工厂现场，对企业的生产体系、生产流程、实际操作、仓储及质量体系进行严格的审查，每一个回答都需要高度细化，每一个数据都需要有确切的记录和来源。

数字化投入如何加速新药获批

去年11月，和黄医药肿瘤药物呋喹替尼获得美国FDA批准，成为继百济神州的泽布替尼之后，又一款成功在美国上市的国产小分子抗肿瘤药。就在上个月，这款药物又获得了欧盟监管机构的批准。

在近日举行的一场医疗数字化行业生态大会上，和黄医药质量管理执行总监朱庆锋对第一财经记者表示：“对于药企而言，合规性要求是第一位的。监管机构如何来检查你是否合规？那就是要看电子化档案记录是不是规范，系统化的操作有没有错误等等，这些都对企业的数字化提出了更高的要求。”

朱庆锋表示，近年来，和黄医药在数字化方面加大投入，投入的程度令礼来这样的制药巨头都颇为吃惊。“我们之所以这样投入，很重要的原因就是为了满足药物出海时的监管要求。”他告诉第一财经记者，“在新药的申报中，如果美国FDA这些监管机构提供了零缺陷的检查结果，那么药物成功获批的可能性还是很大的。”

和黄医药临床运营负责人杨彬也对第一财经记者表示，数字化技术已经覆盖了临床试验数据的收集、分析、管理和质量管控等多个环节，尤其是在临床试验的设计方面，可以制定相对合理的目标，在提高创新药出海获批的速度方面，有明显的推动作用。

“美国FDA还是拿数据说话，只要数据足够扎实，符合监管的标准，一般不会拒绝批准。”杨彬说道，“但如果不去按照监管的要求合规地去做，那么就会有比较大的风险。”

再鼎医药IT副总裁蔡康宏认为，对于生物医药公司而言，数字化转型是将散落的技术实验，转向更系统化战略的制定和执行。“数字化是企业为了驱动业务增长，必须要做的一件事情。”他表示。

利用数字化赋能医药研发正在成为药企“降本增效”的选择，跨国数字医疗软件企业也从中看到了中国生物医药市场的发展机遇。

医疗数字化软件公司Veeva研发云亚太总经理Chris Shim对第一财经记者表示：“中国是我们亚太地区最大的市场，我们近几年加大对中国市场的研发投入，主要是因为关注到中国生物药企正在调整战略，它们现在有更明确的目标，而不是像过去那样盲目地进行药物开发。”