中国科学报2024-10-18 18:26:36发布:全球首例 干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病

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转自：天津日报

本报讯（记者 徐杨 赵津）曾被糖尿病困扰11年之久的28岁安徽姑娘小李（化名）目前已1年多无需胰岛素治疗了，她是全球首位干细胞再生疗法功能性治愈的1型糖尿病患者。

9月25日晚，国际权威期刊《细胞》发表了该项研究成果，《自然》杂志也报道了我国科学家全球首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病，这一糖尿病治疗领域的重大突破传遍全世界。其幕后英雄——天津市第一中心医院与北京大学组成的研究团队也被公众所知晓。

去年6月25日，天津市第一中心医院与北京大学干细胞中心通力合作，成功完成了国际首例1型糖尿病受试者化学重编程诱导多能干细胞分化的胰岛样细胞移植手术。

小李正是该移植手术的受者。当时，她通过强化胰岛素治疗仍然不能有效控制血糖。为了治疗糖尿病，她在2017年5月接受了胰腺移植手术，但1年后胰腺移植失功，由于群反应抗体呈强阳性，难以接受同种异体胰岛移植，只能寄希望于自体细胞移植治疗。

天津市第一中心医院中心实验室主任、器官移植中心主任医师王树森介绍，1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，免疫系统攻击患者的胰岛beta细胞，导致患者自身不能产生足够的胰岛素控制血糖。移植前，小李的血糖在目标血糖范围内的时间比例仅为43.18%，近1年时间里多次发生严重低血糖，威胁生命安全。自体细胞移植后，她恢复了内源自主性、生理性的血糖调控，移植75天后即完全稳定地脱离胰岛素注射治疗。目前各项相关指标均达到正常人水平，实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。

糖尿病是威胁人类健康的重大疾病之一，当前常用的胰岛素注射、药物降糖等疗法，均难以精准调控血糖，多种并发症严重影响患者生活质量，甚至危及生命。经过40多年的临床积累，虽然胰岛移植治疗糖尿病已取得较好的临床疗效，但人胰腺供体短缺的问题严重限制其广泛应用。

在这样的背景下，天津医学专家有望通过人诱导性多能干细胞制备的胰岛细胞突破瓶颈。这项对糖尿病治疗策略革新具有重要价值的干细胞再生疗法，到底是怎样的疗法？王树森揭开了其神秘的面纱。

“人多能干细胞具有无限增殖的特性和分化成生物体所有功能细胞类型的能力，在细胞治疗、药物筛选和疾病模型等方向，具有广泛且重要的应用价值，是再生医学领域最具潜力的‘种子细胞’。”王树森说，“该研究建立在大量临床前研究和国家干细胞临床研究备案基础上，通过化学小分子调控的手段，实现将人体细胞重编程为诱导多能干细胞，开辟了人多能干细胞制备的全新途径，因此荣获2024年未来科学大奖‘生命科学奖’。”

多能干细胞技术治疗需要解决的一个关键问题，就是如何保证体内移植细胞的安全可控性。研究团队此次创新性地将胰岛移植到腹直肌前鞘下部位，相对于传统的胰岛移植策略，创伤小、操作简便、移植物易于长期追踪观察，且必要时可进行移除。“本研究首次在临床上实现了通过超声和核磁手段对移植物的有效监测，极大地提高了干细胞临床治疗研究过程的安全性和可控性。”王树森说。

据了解，随着该研究的进一步深入，将扩大应用患者人群，未来也有希望应用于治疗2型糖尿病患者。通过国家审批作为干细胞药物上市后，可能让更多糖尿病患者受益。

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